4月21日，细胞与基因治疗（CGT）领域的研发外包平台服务商（CDMO）和元生物超大规模单一产业基地——“和元智造精准医疗产业基地”落户上海临港，项目总投资超过15亿元，30多条基因细胞治疗生产线以及2000升的反应器规模不仅在国内是超前的，在全球都屈指可数。
“这是一个世界级规模的平台。”和元生物创始人、董事长潘讴东在基地落成仪式上对第一财经记者表示，“新产业基地的落成将进一步释放产能，更好满足快速增长的基因治疗CDMO需求，并成为公司迈向国际化的重要一步。”
基因治疗市场不断扩大
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潘讴东表示，随着越来越多基因治疗产品进入临床中后期或获批上市销售，基因治疗市场不断扩大。“原有的产能已经超负荷，无法满足日益增长的客户需求。”他对第一财经记者说道。
根据研究机构弗若斯特沙利文分析，2016年到2020年，全球基因治疗市场规模从5040万美元暴增至20.8亿美元，预计到2025年全球基因治疗市场规模将进一步增至超过300亿美元的规模，2020-2025年的复合增长率高达70%；中国CGT整体市场规模预计于2025年达到25.9亿美元，2020-2025年复合增长率高达276%。
目前全球已有超过数十款基因治疗药物上市并进入临床应用，CGT药物相关的临床就有超过3000项。根据FDA评估，未来3-5年有望看到基因与细胞治疗药物的大规模上市。
“全球正在临床的基因药物中也包括中国很多细胞治疗药物。”潘讴东对第一财经记者表示，“我相信未来两三年内我们的大规模基地可以满负荷生产，我们能够满足CGT领域所有的载体需求。”
近期，美国FDA和欧盟药物管理局EMA相继批准了首款B型血友病基因治疗药物Hemgenix的上市申请，刷新了世界最贵药的记录。Hemgenix是一种基于AAV载体血清5型（AAV5）的基因疗法，价格达到每剂350万美元。
基因细胞治疗药物之所以价格昂贵，是因为生产工艺复杂。潘讴东向第一财经记者透露，生产一批基因治疗药物通常需要3-6个月，要求大量的先进仪器设备的投入。
生物基金公司Loncar Investments创始人布拉德·隆卡（Brad Loncar）对第一财经记者表示：“Car-T这类基因药物在未来的肿瘤治疗方面将会发挥重要的作用，然而今天的价格仍然过于昂贵了。中国CDMO企业入局可以把基因治疗药物的生产成本往下降，这肯定是好事。”
根据摩根大通统计，由于基因治疗药物的研发具有典型的高技术壁垒、严格的监管政策特征，CGT外包渗透率已超过65%。
毕马威中国管理咨询数字化业务合伙人季刚对第一财经记者表示：“CDMO市场规模在近年来呈现出快速增长的趋势，主要原因是制药公司在研发和生产领域面临着越来越多的挑战，如技术复杂性增加、市场竞争加剧、制度审批越来越严格等。”
“价格战”已经打响
巨大的市场潜力也吸引了众多CDMO企业进入CGT的细分赛道，竞争的加剧对产业的直接影响就是利润的压缩。根据和元生物最新披露的2022年年报，净利润、毛利率双双下降，其中净利润下降近25%，毛利率下降13.5%。
潘讴东表示，中国CDMO公司有30多家，他向第一财经记者坦言：“高价很难维持。甚至有很多企业的项目都在贴钱做，这一趋势未来两三年还会持续。”
和元生物也在调整策略，潘讴东说道：“一些利润没有那么高的单子，如果对方是长期投入的话，我们也会考虑接。”
一位CDMO领域的资深人士对第一财经记者表示：“整个中国CDMO的产能肯定是过剩的，但专注于CGT领域的企业并不多，大部分是做抗体药的，而且基因治疗领域上游的产品现在也还太少，产业都在等待基因治疗药物的爆发。”
上述人士预计，基因治疗领域的全面爆发可能会在未来五年之内到来。“现在可以说是整个行业的冰河时代开始，还没有到爆发的时间点，但是提前布局起来也没有问题。”
目前，全球CGT市场也仍然缺少成熟的CDMO供应企业。在国际市场上，赛默飞、龙沙等龙头企业也早就开始布局CGT领域的CDMO业务。2019年，赛默飞曾以17亿美元收购病毒载体制造商Brammer Bio，2021年，赛默飞又以8.75亿美元收购Novasep的病毒载体业务；全球CDMO巨头龙沙则在美国休斯顿打造了全球最大的CGT CDMO生产基地，并于2021年正式获批允许CGT产品的商业化生产。
在国内市场上，康龙化成等上市公司也大举进军CGT CDMO业务。3月31日，康龙化成发布公告称，子公司康龙生物完成新一轮9.5亿元人民币融资，高瓴等投资方入局。高瓴还投资了博腾生物、金斯瑞旗下的蓬勃生物、凯莱英生物等CGT CDMO公司。
毕马威中国近期发布的《2022年股权投资动态》也显示，包括生物科学在内的生物健康行业2022年投资规模、投资数量均跻身前五，总投资额达191亿美元，投资数量达1391笔，其中也包括大量CDMO企业的投资。
毕马威预计，CDMO市场规模将在未来几年内持续增长，但企业需要在降本增效方面采取更多措施，以保持竞争力。“随着跨国制药公司的全球扩张，CDMO企业也可以跟随这些公司的脚步，在全球范围内提供服务，从而拓宽了市场。”季刚对第一财经记者说道，“而为了提升生产效率、降低成本，未来CDMO企业需要更多地重视并应用数字化技术，特别是在智能制造领域。”
