21世纪经济报道记者 季媛媛 上海报道
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近日，国家医疗保障局发布《2023年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案（征求意见稿）》以及《2023年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整申报指南（征求意见稿）》。这两大文件发布也意味着，2023年国家医保目录调整工作正式启动。
根据上述文件，2023年国家药品目录调整分为准备、申报、专家评审、谈判、公布结果5个阶段，具体来看，5月至6月为准备阶段，7月至8月为申报阶段，8月至9月为专家评审阶段，9月至11月为医保谈判/竞价阶段，11月为公布结果阶段。 与2022年相比，专家评审、谈判/竞价的时间有一定延长。
另外，符合《基本医疗保险用药管理暂行办法》相关规定且具备以下情形之一的目录外药品，可以申报参加2023年药品目录调整，包括2018年1月1日至2023年6月30日，经国家药监部门批准上市的新通用名药品，符合本条件的新冠治疗用药，可按程序申报；2018年1月1日至2023年6月30日，经国家药监部门批准，适应证或功能主治发生重大变化，且针对此次变更获得药品批准证明文件的药品；纳入《国家基本药物目录（2018年版）》的药品；纳入鼓励仿制药品目录或鼓励研发申报儿童药品清单，且于2023年6月30日前，经国家药监部门批准上市的药品；2023年6月30日前，经国家药监部门批准上市的罕见病治疗药品。
如此，从参与的药品种类来看，新冠药、罕见病药及儿童药这些产品将是2023年医保目录调整的重点。对此，有券商医药行业分析师对21世纪经济报道记者表示，去年我们就分析认为，罕见病治疗药物以及儿童用药更有望被纳入医保，此外新冠防治相关的中药品种将有可能成为纳入医保目录的亮点产品。
“对国家医保局来说，让人民用得起药是一贯宗旨，将更多罕见病用药、儿童药纳入医保将有效改善医保药品结构，提升用药质量；对于药企来说，中国人口基数较大，价格降低将增加药品销售量，减少仿制药的市场冲击，扩大市场份额。回顾之前医保谈判，不乏将‘天价药’平民化的案例，我们对此类药品通过医保谈判持乐观态度。”上述分析师说。
新冠、罕见病、儿童药仍是重点
从2022年的医保谈判情况来看，新冠药、罕见病用药、儿童药这三大板块是国家医保局聚焦的重点板块。而从国家医保局发布的医保药品目录谈判情况来看，2022年，共有阿兹夫定片、奈玛特韦片/利托那韦片组合包装（下文简称“Paxlovid”）、清肺排毒颗粒3种新冠治疗药品通过企业自主申报、形式审查、专家评审等程序，参与了谈判。其中，阿兹夫定片、清肺排毒颗粒谈判成功，Paxlovid因生产企业辉瑞投资有限公司报价高未能成功。
截至目前，国家药监局批准上市的口服小分子新冠病毒感染治疗药物已有6款，其中，进口2款，国产4款。包括辉瑞Paxlovid和默沙东的莫诺拉韦胶囊，以及真实生物的阿兹夫定、君实生物的氢溴酸氘瑞米德韦片（民得维）、先声药业的先诺特韦片/利托那韦片组合包装（先诺欣）和众生药业的来瑞特韦（乐睿灵）。
谈及今年新冠药医保谈判的必要性时，上述分析师对21世纪经济报道记者指出，疫情发展处于动态变化中，具有新冠病毒变异快、容易复发、传播速度快等不确定性。这也意味着未来新冠口服药市场还有剩余的竞争空间。从短期看，对于大部分国内企业来说，能否推出新的药品并保证产量至关重要。从长期看，随着愈来愈多的企业加入到新冠药物的研发工作，企业能否在价格方面取得优势会成为未来竞争的关键。
在罕见病药物方面，2022年有7个罕见病用药新增纳入医保，占了新增纳入医保药品总数的6%，如肺动脉高压治疗药曲前列尼尔注射液（兆科药业）、用于治疗视神经脊髓炎的伊奈利珠单抗注射液（豪森）和用于复发型多发性硬化的奥法妥木单抗注射液（诺华）等。
而从业内公开信息梳理情况来看，今年6月，北海康成的氯马昔巴特口服溶液已获批可治疗1岁及以上阿拉杰里综合征（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒；今年5月，阿斯利康的硫酸氢司美替尼胶囊获批治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者；2022年9月，南京百鑫愉医药2.2类新药依达拉奉舌下片获批上市，适应症为抑制肌萎缩侧索硬化（ALS）所致功能障碍的进展等，这些产品有望申报医保目录。
另据Insight估计，在2018年1月1日至2022年3月申报且当前尚未获批的1类新药，有潜力加入今年国谈的竞争中。其中，国产药物约有20款，包括恒瑞医药的SHR8008、齐鲁制药的ALK/ROS1抑制剂伊鲁阿克、科伦药业的PD-L1泰特利单抗等，还有圣和药业的奥瑞替尼、奥赛康的ASK120067和石药/倍而达的瑞泽替尼这3款审评已经接近尾声的三代EGFR抑制剂。
至于儿童药，国家医疗保障局方面也曾多次强调，要不断完善医保目录动态调整机制，将符合条件的儿童用药按程序纳入医保支付范围。此外，根据儿童用药特点，探索完善药品集采规则，逐步将符合条件的儿童用药纳入集采范围。
某不愿具名的药企高管在接受21世纪经济报道记者采访时指出，通过国家医保谈判给予更多创新药医保的准入，让很多创新药可以快速放量，迅速造福于患者。不过，任何时候我们都需要客观看待，并不是说创新药价格越低越好，价格越低意味着创新能力可能会被扼杀，未来在某些领域，企业就缺乏研发能力和资金动力进行创新投入。
“把价格控制在我们医保认为的合理范围内，在创新行业里拥有话语权，更为关键。”该高管认为，从国家战略的角度上来讲，多部门肯定会有一个协调机制，在通过医保谈判实现创新药物降价的同时，推动行业可持续性发展将成为重要方向。当然，在诸多变局之下，传统商业模式将难以为继，眼下的创新药企将面临诸多挑战，特别是在临床需求不断变化的情况下，产品价值将被重塑。
尤其是在集采、医保谈判后，产品价格显著下降的情况下，渠道毛利空间会大幅收窄，为了更好地应对随时而来的挑战，企业也需要从渠道优化、商业布局、销售能力优化等多方面进行调整。
如何精准实现“以量换价”？
每年的国家医保药品目录调整，都堪称医药行业的年度大戏，引发社会广泛关注。
IQVIA艾昆纬中国管理咨询执行总监杨芳分析指出，2017-2022年间，医保谈判累计准入独家创新西药313种，目录内调整183种。就疾病领域计，谈判新准入品种中肿瘤、抗感染和罕见病累计准入产品数排名靠前。医保谈判近年来整体降幅稳定在60%上下，各疾病领域病领域降幅受产品创新性、竞争格局及未满足需求等多方影响，历年降幅略有不同。而在2022年谈判新准入的17个疾病领域83个独家西药产品中，多数产品降幅在50~80%。另外，就2022年新准入品种计，谈判前年费用30万以下居多，谈判后10万以下品种占多数。
“自2010年起，我国肿瘤靶向药陆续上市，因医保目录更新滞后导致临床未满足需求尤为突出。2017-2019年医保谈判尤为关注肿瘤药的准入，2020年后医保内肿瘤药目录基本满足了治疗需求，而罕见病的临床未满足需求尤为突出，除超罕外价格可承受的罕见病品种积极纳入医保目录。长久来看，慢病及并发症因对基金冲击巨大，支付方对有长期经济效益的慢病产品尤为关注，慢病产品的准入或需提供长期效益的证据。”杨芳说，过去三年，累计61个产品申请适应症扩展，15个品种因适应症大小、市场需求、降幅、基金影响等多方原因导致适应症拓展失败。
一方面，价格是否可接受、基金管理风险大小、未满足需求大小等要素，决定了企业相关产品能否成功扩适应症；另一方面，新增适应症的大小及未来对基金的影响、过去对基金的影响、市场及竞争隔绝的变化、专家对产品的价值认知等要素，决定了产品续约降幅大小。
如此也使得，医保准入策略的制定、内外部全方位的扫描与诊断是产品成功准入的关键。在关键成功要素方面，杨芳提出主要聚焦在5方面：
一是，运筹帷幄。360°分析扫描产品所处外部环境及内部资质，梳理准入利弊形势和关键点；综合考虑临床、市场、竞争及医保的全方位价格策略；针对可能异议进行摸牌，并尽早提出解决方案并进行处理；
二是，知己知彼。积极追踪政策更新，建立对政策和规则的清晰理解；专家反馈的收集与整理，并制定精准的应对策略；针对可能异议进行摸牌，并及早提出解决方案并进行处理；
三是，粮草先行。准备真实、全面的价值信息，并提供令人信服的证据资料；建立真实可靠的CEA模型，体现药物经济性；合理估算医保基金影响，尽可能打消支付方对基金影响的顾虑；
四是，兵贵神速。及早进行合理的政策倡导，如真实世界数据采用标准、参照药物选择标准及价格选取等方面的建议；尽早提高专家对目标疾病和产品的关注度和认知度，传递产品临床价值、创新性等信息，获得专家对产品的认可；
五是，凝心聚力。与全球团队/领导团队制定合理的定价及准入方针；整合内部资源，开展跨部门合作，共同推动谈判准入工作；优化内部医保准入决策及执行流程。
实际上，从2017年-2022年已经进行的医保谈判情况来看，以临床价值为导向、聚焦患者未被满足的临床需求，具备有效性、安全性、创新性的药物将成为此次医保谈判的重点。如此也要求这类产品在后续谈判时价格要适中，符合中国国情，实现以量换价这一目标。
